低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶，骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造成终身负担，严重影响生存质量。

银河澳门网站此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性，内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药，缓解患者用药的难题。